Le NICE a recommandé pour la première fois un traitement innovant qui pourrait aider les bébés, les enfants et les jeunes suivant un traitement contre le cancer à éviter la perte auditive.
Le cisplatine est un puissant médicament de chimiothérapie largement utilisé pour traiter de nombreux types de cancers infantiles. Avec le temps, il peut s'accumuler dans l'oreille interne et provoquer une inflammation et des lésions appelées ototoxicité, une des causes de perte auditive.
Le projet final de recommandations préconise l'utilisation du thiosulfate de sodium anhydre, également connu sous le nom de Pedmarqsi et fabriqué par Norgine, pour prévenir la perte auditive causée par la chimiothérapie au cisplatine chez les enfants âgés de 1 mois à 17 ans atteints de tumeurs solides qui ne se sont pas propagées à d'autres parties du corps.
Environ 60 % des enfants traités au cisplatine développeront une perte auditive permanente, et 283 nouveaux cas de perte auditive ototoxique ont été diagnostiqués chez des enfants de moins de 18 ans en Angleterre entre 2022 et 2023.
Ce médicament, administré par perfusion par un infirmier ou un médecin, agit en se liant au cisplatine non absorbé par les cellules et en bloquant son action, empêchant ainsi la destruction des cellules de l'oreille. L'utilisation de thiosulfate de sodium anhydre n'affecte pas l'efficacité de la chimiothérapie au cisplatine.
On estime que, durant la première année de recommandation de l'utilisation du thiosulfate de sodium anhydre, environ 60 millions d'enfants et de jeunes en Angleterre pourront bénéficier de ce médicament.
La perte auditive due au traitement du cancer peut avoir un impact dévastateur sur les enfants et leurs familles ; nous sommes donc heureux de pouvoir recommander cette option de traitement innovante.
Il s'agit du premier médicament dont l'efficacité a été prouvée pour prévenir et réduire les effets de la perte auditive, et il aura un impact considérable sur la vie des enfants et des jeunes.
Helen a poursuivi : « Notre recommandation de ce traitement novateur témoigne de l’engagement du NICE à se concentrer sur l’essentiel : offrir rapidement les meilleurs soins aux patients et garantir un bon rapport qualité-prix pour le contribuable. »
Les données de deux essais cliniques ont montré que le traitement réduisait de près de moitié le taux de perte auditive chez les enfants ayant reçu une chimiothérapie à base de cisplatine. Un de ces essais a révélé que les enfants ayant reçu une chimiothérapie à base de cisplatine suivie d'une administration de thiosulfate de sodium anhydre présentaient un taux de perte auditive de 32,7 %, contre 63 % chez ceux ayant reçu une chimiothérapie à base de cisplatine seule.
Dans une autre étude, 56,4 % des enfants recevant du cisplatine seul ont subi une perte auditive, contre 28,6 % des enfants recevant du cisplatine suivi de thiosulfate de sodium anhydre.
Les essais ont également montré que si des enfants développaient une perte auditive, celle-ci était généralement moins grave chez ceux qui utilisaient du thiosulfate de sodium anhydre.
Des parents ont déclaré à un comité indépendant du NICE que si une perte auditive survient à la suite d'une chimiothérapie au cisplatine, cela pourrait avoir un impact sur le développement du langage et de la parole, ainsi que sur le fonctionnement à l'école et à la maison.
Nous sommes heureux d'annoncer que ce médicament révolutionnaire sera utilisé chez de jeunes patients atteints de cancer pour prévenir la perte auditive, un effet secondaire de la chimiothérapie au cisplatine.
Ralph a poursuivi : « Nous avons hâte de voir ce médicament disponible dans les hôpitaux du pays et espérons que tous les enfants qui pourraient en bénéficier auront bientôt accès à ce traitement vital. Nous remercions nos donateurs pour leur contribution, qui a permis au RNID de fournir au NICE des idées et des données probantes importantes afin de faciliter la diffusion de ce médicament au Royaume-Uni. C’est la première fois qu’un médicament est développé spécifiquement pour prévenir la perte auditive et qu’il est recommandé pour une utilisation au sein du NHS. Il s’agit d’une étape importante qui donnera aux investisseurs et aux développeurs de traitements contre la perte auditive l’assurance de pouvoir commercialiser un médicament avec succès. »
Ce traitement sera disponible au sein du NHS en Angleterre dans les trois mois suivant la publication des recommandations finales du NICE.
L'entreprise a conclu un accord commercial confidentiel pour fournir du thiosulfate de sodium anhydre au Service national de santé (NHS) à un prix réduit.